Nature: предложенная FDA ускоренная разработка персонализированных методов лечения может удешевить производство CRISPR-терапии в 10 раз и ускорить ее разработку на 3,5 года
С такими расчетами в научном издании выступили профессор молекулярной терапии Калифорнийского университета в Беркли Федор Урнов и главный технический директор Omics Solutions Group (подразделение американской корпорации Danaher) Садик Кассим. Речь идет об опубликованном в конце февраля 2026 года https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-launches-framework-accelerating-development-individualized-therapies-ultra-rare-diseases рекомендаций Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для «спонсоров, стремящихся получить одобрение на таргетную индивидуализированную терапию».
В документе, помимо прочего, предлагается изменить алгоритм апробации технологий-редактирования генома и РНК-терапии. В случае утверждения корректировок фармкомпании смогут вести в контексте одного клинического исследования сразу нескольких пациентов с одинаковыми симптомами, например, при метаболических заболеваниях или тяжелом комбинированном иммунодефиците.
Авторы опубликованной в Nature статьи https://www.nature.com/articles/d41586-026-01243-y что такая модернизация позволит сократить сроки внедрения CRISPR-терапии в клиническую практику до трех месяцев, а затраты на лечение одного пациента – до $250 тысяч. Сейчас, объяснили эксперты, прохождение всех тестов, необходимых для получения разрешения от FDA, занимает у разработчиков порядка четырех лет. Для новорожденных с тяжелыми генетическими заболеваниями, связанными с обменом веществ, функционированием иммунной системы и легких, такой длительный срок может отказаться критичным.
Также эксперты подчеркнули, что проводимые сейчас дорогостоящие исследования, необходимые для перехода к стандартным КИ, зачастую приводят к росту стоимости терапии до $25 млн. Корректировки существующего порядка позволят проводить для разработок, аналогичных уже изученной CRISPR-терапии, ограниченный набор тестов.
Вместе с тем авторы публикации выделили и несколько задач, требующих решения для дальнейшего развития американской отрасли генной терапии. Так, по мнению экспертов, необходимо сформировать дополнительный государственный источник финансирования для таких разработок, сформировать при FDA группу специалистов для быстрого рассмотрения заявок. В такой орган должны войти профильные ученые и врачи, считают авторы.
Подписывайтесь на наши каналы в MAX: https://max.ru/vademecum_ru и https://max.ru/vademecum_live
